index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Access content directly

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Références bibliographiques

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Mots clés

Inbred mdx Astrocyte Humans Alternative splicing Mice Duchenne Muscular Dystrophy Protein Tyrosine Phosphatases Progeria Myopathies Chromosomal instability Genotoxicity Polymorphism Genetic Vectors Inbred C57BL Aging Mitochondria Preschool Genetic Loci Genetic Therapy/methods Muscle Pathological modeling Golgi apparatus Disease Models Cell therapy FKRP Antigens Age-related macular degeneration Genetic Therapy Thérapie cellulaire Cellules souches pluripotentes Animal models Astrocytes Myotonic dystrophy type 1 Dystrophin Genetic CRISPR/Cas9 Receptors Myotonic dystrophy MiRNA Micronuclei Female Muscular dystrophy Viral Metabolism Transcriptomics Cellules souches pluripotentes humaines RNA biology Lentiviral vector Transfection/methods Genome editing Transduction Neurons Muscular Dystrophy DLK1-DIO3 Cell Proliferation Immunology Induced pluripotent stem cells Lentivirus/genetics Reporter Knockout AAV Muscle disease Mutation Animal Myotubular myopathy Spinal muscular atrophy Gene Expression Regulation Adeno-associated virus Genes DMD Flavivirus Chromothripsis Phenotype Genome HEK293 Cells Liver Cellules souches embryonnaires humaines Aequorin Calcium Gene Transfer Techniques Pluripotent stem cells Dependovirus/genetics Canine Human pluripotent stem cells Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Adult Gene therapy Dependovirus/genetics/immunology Myopathy Animals Child CRISPR-Cas9 Human Retinitis pigmentosa Male Virus Integration Cell Line Activin Receptors Duchenne muscular dystrophy Dosage

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

Vecteurs intégratifs :

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :