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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

271

Références bibliographiques

519

Mots-clés

Pluripotent stem cells Cellules souches pluripotentes Muscular dystrophy CRISPR/Cas9 Inbred mdx Modélisation pathologique Myopathy Golgi apparatus Astrocyte Adaptive immunity Pompe disease MiRNA Genetic Vectors Genome Disease modeling Humans Calcium Polymorphism Virus Integration Antigens DMD Induced pluripotent stem cells Dependovirus/genetics DLK1-DIO3 Thérapie cellulaire Female Dependovirus/genetics/immunology Aequorin Male Transfection/methods Human Genome editing Duchenne Muscular Dystrophy Cellules souches pluripotentes humaines Human pluripotent stem cells Muscular Dystrophy Transduction Thérapie génique Myotubular myopathy Genetic Therapy/methods Cell Line Muscle Dosage Myotonic dystrophy type 1 Mice Neuromuscular diseases Metabolism Human induced pluripotent stem cells Gene Transfer Techniques Lentivirus/genetics Myopathies Viral Duchenne muscular dystrophy Adeno-associated virus CRISPR Pathological modeling Dystrophin Inbred C57BL Retinitis pigmentosa Cellules souches embryonnaires humaines Neurons HEK293 Cells CRISPR-Cas9 Animal Immunology Transcriptomics Gene Expression Regulation Progeria Gene therapy Myotonic dystrophy AAV Protein Tyrosine Phosphatases Mutation Mitochondria Preschool Child Receptors AAV vector FKRP Adult Lentiviral vector Age-related macular degeneration Animals Canine Cholesterol RNA biology Astrocytes Knockout Activin Receptors Disease Models Genetic Therapy Animal models Reporter Genetic Loci Genes Muscle disease Cell Proliferation Liver Genetic Cell therapy

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