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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

RNA biology Ageing Alternative splicing Criblage à haut débit Cellules souches embryonnaires humaines Forest AMPK High throughput screening Human Neurons Secreted vesicles Developmental biology Author contributions SR Animal model AT Transgenic mouse Action potential duration Optogenetics Stem cell Oligodendrocytes Jonction neuromusculaire Cell–cell communication In vitro models And OG performed research Peau Amd Motoneurones Myotonic dystrophy Neuromuscular Junction Abies alba Sporadic ALS Mitochondria And SR and OG wrote the paper Acoustic cues Myotonic Dystrophy type 1 Splicing Human pluripotent stem cell Neurodegenerative disease Alström Syndrome Biological sciences Astrocyte Disease modeling Trinucleotide repeat expansion Pluripotent stem cells Retinitis pigmentosa Mécanismes moléculaires Motor neurons Spinal muscular atrophy BMP4 Antiviral Aminopyrimidines Tissue engineering Cellules souches pluripotentes humaines MND And CM contributed new reagents/analytic tools Dystrophin Spinal cord Autophagy Transplantation Transgenic mouse model Axon guidance Age-related Macular degeneration Botulinum neurotoxins Differentiation Drug repurposing Myotonic Dystrophy Neuromuscular junction Arrhythmogenic cardiomyopathy Myelin Regenerative medicine Aging Transcriptomics And OG designed research Cellules souches pluripotentes Thérapie cellulaire Pathological modeling Skeletal muscle cells Age-related macular degeneration Huntington's disease Biochemistry AS Induced pluripotent stem cells Flavivirus Astrocytes Human pluripotent stem cells And OG analyzed data Dystrophie Myotonique de type 1 Drought Cellules souches humaines induites à la pluripotence Autism Duchenne muscular dystrophy Axial Amyotrophie spinale infantile Human induced pluripotent stem cells Cellules souches induites à la pluripotence Progeria Modélisation pathologique Myotonic dystrophy type 1 Cell therapy Anthropoids

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